湖北日报讯（记者严芳婷、通讯员王琼、田瑶林）我国罕见病治疗领域迎来重要突破。6月11日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，正式批准武汉朗来科技发展有限公司申报的1类创新药盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®）上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药物是全球第二款、国内首款获批上市的国产自研补体因子B（CFB）抑制剂创新药。
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PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭，严重危及患者的生命和生存质量。本次获批基于一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中评价盐酸兰诺可泮片对比依库珠单抗的Ⅲ期临床试验，由天津血研所张凤奎教授与北京协和医院韩冰教授牵头全国七家PNH医学中心共同完成。研究结果显示，盐酸兰诺可泮片治疗组共50.0%的受试者血红蛋白达到正常水平（Hb≥120g/L），显著高于依库珠单抗治疗组的9.1%；在改善贫血、溶血控制、摆脱输血依赖、提升生活质量的次要终点中均显示明显疗效，总体疗效优于依库珠单抗。临床试验中安全性、耐受性良好，整体风险可控。
在CFB抑制剂赛道，全球仅有诺华的伊普可泮获批上市，该药2025年全球销售额达5.05亿美元，同比增长291%。在国内，另有海思科HSK39297、恒瑞医药立康可泮两款CFB抑制剂处于申报上市阶段，首发适应症均为PNH，且均已被纳入优先审评。
值得注意的是，朗来科技正在拓展盐酸兰诺可泮片的新适应症。在2026年6月7日召开的第63届欧洲肾脏协会大会上，该药针对IgA肾病的Ⅱ期临床试验发布了12周中期分析数据：尿蛋白达标率达到40%，尿蛋白肌酐比降幅为51.8%，该结果引起广泛关注。
盐酸兰诺可泮片的成功上市，为国内PNH患者提供了全新的口服治疗选择，填补了国产CFB抑制剂的空白，同时也成为近年来武汉光谷生物城获批上市的第三个1类创新药，是光谷医药创新政策持续发力、罕见病药物研发加速推进的又一重要成果。
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